Персональные инструменты

ЧУЗ "Больница "РЖД-Медицина"
г. Новый Уренгой"

Юридическим лицам

8-800-234-34-34

8 (3494) 247-335

8-800-200-72-65

МЫ ОТКРЫТЫ ДЛЯ ВСЕХ

Видео-
консультация

Навигация

 

Добро пожаловать на официальный сайт
ЧУЗ «Больница «РЖД-Медицина» г. Новый Уренгой»!

 

Спасибо, что Вы обратились к нам.

Мы приложим все силы и знания, чтобы помочь в решении Ваших проблем.

Если вы действительно ищете своего доктора, обращайтесь в ЧУЗ «Больница «РЖД-Медицина»
г. Новый Уренгой»!

 

С уважением, главный врач ЧУЗ «Больница «РЖД-Медицина» г. Новый Уренгой»,
кандидат медицинских наук
Докшин Максим Сергеевич

Вы здесь: Главная | Новости | Статьи о здоровье | СИРОТА КАЗЕННАЯ

СИРОТА КАЗЕННАЯ

ЕВГЕНИЯ ЖУРАВЛЕВА, ОЛЬГА КАНЫГИНА, ОЛЬГА МАКАРКИНА, ЕКАТЕРИНА МИХАЙЛОВА 28 Апреля 2014, 22:17 Журнал Vademecum

 

Развитию орфанной лекарственной программы мешают ее врожденные недуги
К 2018 году мировой объем продаж орфанных препаратов может достигнуть $127 млрд, а их доля в сегменте рецептурных ЛС – превысить 15%. Правда, Россия на участие в этом тренде пока не претендует. Государство вроде бы гарантировало лекарственную помощь гражданам, страдающим редкими заболеваниями, но про¬грамму поддержки толком не прописало, не профинансировало и в таком неприглядном виде передало к исполнению регионам. Большинство региональных бюджетов орфанной нагрузки не выдерживают и даже ограниченный перечень из 24 редких заболеваний обслуживают с трудом. Потому и объем закупок, как правило, дорогостоящих орфанных лекарственных средств в 2013 году составил всего 8,75 млрд рублей. Не сравнить с тем же ВИЧ рынком, который тоже обслуживается в регионах, но при более низкой стоимости терапии весит почти 25 млрд рублей. И все же участники рынка орфанной темой не пренебрегают: аукционы, проведенные по 15 МНН, выявили полторы сотни поставщиков победителей. Однако и о конкуренции в сегменте говорить не приходится, совокупное снижение начальной цены не превысило 1%, а львиную долю контрактов забрали два игрока – ОАО «Фармацевтический импорт, экспорт» и ОАО «Фармстандарт».
РЕДКОСТНЫЙ ГЕН
На сегодняшний день, по данным The European Organisation for Rare Diseases, в мире насчитыва¬ется 6–8 тысяч орфанных заболеваний. Порядка 80% этих патологий считаются генетическими, первые симптомы могут проявляться уже при рождении или в раннем возрасте. В большинстве своем это тяжелые заболевания, не поддающиеся полному излечению и, следовательно, сопровождающие человека на протяжении всей его жизни. Реже встречаются сиротские болезни, ставшие следствием инфекций, аллергических реакций, воздействия плохой экологической обстановки и прочего. Единого мирового стандарта, насколько малораспространенным должно быть заболевание, чтобы считаться орфанным, не существует. Болезнь может быть редкой в одной этнической группе, но достаточно часто встречаться в другой.
Во многих странах критерии орфанности закреплены законодательно. В США редкими признаются болезни, затрагивающие менее 200 тысяч граждан, или примерно одного из 1500 населения, в Японии – менее 50 тысяч, или одного из 2 500 жителей страны. В ЕС, Канаде и Австралии редким считается один случай на 2 000 человек.
Несмотря на статус, общая численность диагностированных орфанных больных существенна: только в ЕС таких пациентов – более 30 млн. Сопоставимую цифру по США приводит американский National Institutes of Health.
Еще около 30 лет назад препаратов, предназначенных для лечения орфанных заболеваний, практически не было. Из за узости рынка большинство фармкомпаний разработку и лонч таких ЛС считали непривлекательными. По версии Tufts Center, чтобы вывести орфанный препарат на рынок США, компания должна потратить не менее $1,2 млрд. Ограниченное число пациентов для проведения клинических исследований лишь усугубляло ситуацию. В 1983 году в США был издан Orphan Drug Act, в котором впервые появилось понятие «орфанные заболевания». В документе прописывались преференции для производителей орфанных препаратов, в том числе налоговые льготы в размере 50% на проведение КИ на территории США, упрощение процедуры лицензирования и сокращение стоимости регистрации, предоставление эксклюзивных прав на продажу сроком на семь лет.
В 90 е годы аналогичные документы были изданы в Сингапуре, Японии и Австралии. В Европе переломным в отношении орфанных препаратов стал 2000 й год, когда была подписана директива ЕС №141/2000. Несмотря на то что за основу были взяты принципы американского закона, в европейском документе появились свои регламенты: например, в категорию орфанных попадают только ЛС, а не медизделия и товары для диабетиков, что практикуется в США. Срок действия эксклюзивных прав на орфанный препарат в ЕС дольше американского – 10 лет.
Благодаря этим мерам количество орфанных ЛС возросло. По прогнозам EvaluatePharma, мировой объем продаж препаратов для лечения редких болезней с $90 млрд, зафиксированных в 2013 году, через пять лет подберется к отметке в $127 млрд. Среднегодовой темп роста сегмента составит 7,4%, что вдвое выше аналогичного показателя для Rx препаратов.
Намечающийся бум на рынке орфанных ЛС, увы, не снимает проблему их доступности для пациентов. Годовой курс лечения препаратом Солирис (МНН: экулизумаб) от швейцарской Alexion Pharma, применяемым при пароксизмальной ночной гемоглобинурии, оце¬нивается в $400 тысяч. Немногим дешевле – около $350 тысяч в год – обходится терапия препаратами Элапраза (Shire Human Genetic Therapies) и Наглазим (Catalent U.K. Packaging Ltd), которые используются при лечении му¬кополисахаридоза. Пациенты таких трат, как правило, позволить себе не могут, и финанси¬рование орфанных программ в большинстве развитых стран берут на себя национальные бюджеты.
Власти США, стремясь сделать терапию доступ¬нее, в 2013 году снизили цены на ряд препаратов, применяемых и в борьбе с орфанными заболе¬ваниями, по программе 340B – для небогатых клиник и пациентов, проходящих по программам Medicare и Medicaid. Однако получилось так, что эта социальная мера пациентов с редкими забо¬леваниями не коснулась: многие орфанные ЛС предназначены для лечения более распространен¬ных заболеваний, и ценовая протекция затронула именно таких пациентов.
Среди многопрофильных препаратов значится, например, Ритуксан от Roche, который предназначается как для терапии редкого гранулематоза Вегенера, так и для лечения пациентов с баналь¬ным ревматоидным артритом, и приобретать препарат со скидкой будут именно последние.
ОРФАННОГО РАДИ
Российская история редких болезней гораздо короче и скромнее мировой. Сам термин «орфанные заболевания» впервые был введен в обращение 1 января 2012 года, в момент вступления в силу закона №323 ФЗ «Об охране здоровья граждан».
К орфанным отнесли болезни, которые имеют распространенность не более 10 случаев на 100 тысяч человек. Согласно официальной статистике, 300 тысяч россиян страдают орфанными заболеваниями, общий перечень которых состоит из 230 позиций. Однако неофициально называются более удручающие цифры – от 1,5 до 5 млн человек.
Многократный разброс, наверное, можно объяснить – как новизной понятия, так и несовершенством диагностики, скрининга и в целом отсутствием учета пациентов, страдающих редкими болезнями (подробнее – в интервью руководителя Всероссийского общества редких заболеваний Екатерины Захаровой на стр. 29).
Появление термина в федеральном законе позво¬лило правительству издать первый программный документ – постановлением №403 от 26 апреля 2012 года был утвержден подготовленный еще Минздравсоцразвития «Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности». В перечень редких заболеваний, поддающихся терапии, вошли 24 нозологии. Но обещанный регулятором федеральный регистр лиц, страдающих этими заболеваниями, до сих пор полноценно не ведется (подробнее – в блиц интервью экс врио руководителя Росздравнадзора на стр. 18).
Даже на условиях полноценного субсидирования, считают эксперты, децентрализация орфанной программы сразу сделала ее неэффективной.
Осложняет ситуацию и затянувшееся рассмотрение поправок в закон «Об обращении лекарственных средств» №61 ФЗ: изменения, дающие орфанным препаратам преференции, подготовлены, но пока не приняты.
Впрочем, и принципиальный вопрос – передачи финансирования помощи гражданам, страдающим редкими заболеваниями, с регионального на федеральный уровень – в парламенте наверняка рассмотрят, справедливоросс Андрей Озеров внес в Госдуму соответствующий законопроект.
ДОРОГОЕ НА ДВОИХ
В 2013 году объем лекарственных закупок по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд рублей. Дистрибьюторов орфанных препаратов не так много – согласно подсчетам, произведенным VM совместно с Headway Company, чуть более полутора сотен. В то же время на ТОП100 приходится 99,9% всех поставок. И лишь два игрока могут назвать совокупную стоимость взятых ими контрактов солидной. На первом месте – компания Александра Апазова «Фармимэкс», собравшая в прошлом году больше половины всей суммы за поставки орфанных ЛС – 4,81 млрд рублей, с минимальной – лишь 0,22% – уступкой от начальной цены. Да и в целом регионам на закупке ЛС от редких болезней сэкономить не удалось, общее снижение начальных цен аукционов составило менее 1%
На втором месте – «Фармстандарт», вовсе не двигавшийся в цене и собравший почти 2,6 млрд рублей. Ровно на эту сумму компания Виктора Харитонина поставила рекомбинантный фактор свертывания Коагил VII (МНН: эптаког альфа [активированный]). Вклад других дистрибьюторов в поставки этого ЛС незначителен – примерно 110 млн рублей. Весомое участие «Фармстандарта» в аукционах по поставке Коагила VII не случайно: выпускает препарат его стопроцентная «дочка» – ЗАО «Генериум». По тому же МНН был закуплен еще один препарат – Новосэвен от Novo Nordisk, но по сравнению с Коагилом VII стоимость этой поставки была в 20 раз скромнее – 242 млн рублей. На двоих «Фармимэкс» и «Фармстандарт» выиграли контракты на общую сумму в 7,41 млрд рублей, забрав 85% совокупной стоимости всех разыгранных лотов. Остальные восемь дистрибьюторов из ТОП10 суммарными усилиями не добрались и до отметки в 1 млрд рублей. Если посмотреть на карту поставок, то и здесь безусловным лидером выступает «Фармимэкс», сохранивший за собой первенство в 39 из 74 проводивших торги регионов. На второй позиции – «Р Фарм», обогнавший соперников в восьми регионах и в целом выручивший на орфанных ЛС около 160 млн рублей. «Фармимэкс» лидирует и по линии МНН, которых в нынешнем орфанном списке всего 15. Не участвовала компания в аукционе по закупке препаратов с МНН: эптаког альфа [активированный] – по понятным причинам и еще в нескольких из за незначительности ценового веса лотов. У большинства закупавшихся в 2013 году орфанных препаратов нет аналогов, поэтому многим МНН соответствовало лишь по одному торговому наименованию. Помимо уже упомянутого МНН: эптаког альфа [активированный] с Коагил VII и Новосэвен, в ряду исключений – кальцитонин. Это МНН представляют четыре препарата – Вепрена (ООО «Натива»), Алостин (Apotex), Миакальцик (Novartis Pharma) и Остеовер (ОАО «Верофарм»). По объему закупок за МНН: эптаког альфа [активированный] следует МНН: идурсульфаза (Элапраза от Shire Human Genetic Therapies Inc) с показателем 1,59 млрд рублей. Третью позицию с 1,49 млрд рублей занимает МНН: экулизумаб (Солирис от Alexion Pharma). За ним с небольшим отрывом следует МНН: имиглюцераза (Церезим от Genzyme), собравшее 1,34 млрд рублей. Объемы закупок препаратов с остальными МНН ощутимо меньше. Список производителей закупленных орфанных препаратов состоит всего из 11 позиций. Три из них занимают российские компании – «Натива», «Верофарм» и, конечно, «Генериум», благодаря внушительному вкладу которого доля отечественных препаратов в совокупной стоимости закупок составляет почти треть.

ПРЯМАЯ РЕЧЬ
«ПЕРЕЧЕНЬ 24» – ЗАСЛУГА ТАТЬЯНЫ ГОЛИКОВОЙ»
Как начинался орфанный госпроект
Текст: Ольга Макаркина
Бывший врио руководителя Росздравнадзора Елена Тельнова объяснила VM, почему пациенты, страдающие редкими заболеваниями, не получают гарантированную государством помощь в полном объеме.
– Программа рождалась на ваших глазах, как вы оцениваете ее эффективность?
– По сути, программы никакой нет, и о ее эффективности судить пока еще рано. Однако в этом направлении за последнее время есть значительные подвижки. Главная же проблема в том, что лекарственным обеспечением терапии орфанных заболеваний, к сожалению, занимаются исключительно регионы, при этом никакого дополнительного финансирования им никто на это не выделил. И на эту совсем не дешевую помощь у многих субъектов денег нет.
– Так как же, по идее, может работать система поддержки таких людей?
– Перечень из 24 редких заболеваний – всего лишь список. На мой взгляд, основополагающим должен был стать регистр пациентов, страдающих орфанными заболеваниями: необходимо понимание числа больных, их состояния, наличия или отсутствия эффективной терапии и зарегистрированных препаратов. Когда мы замышляли программу «Семь нозологий», мы начали с реестра пациентов, нуж¬дающихся в дорогостоящих препаратах. Причем один реестр мы самостоятельно составили по оценкам региональных министерств, а другой – с помощью западных компаний, знающих аудиторию своих пациентов. Наложив эти перечни, мы посмотрели, насколько они совпадают и разнятся, произвели под¬счеты – так была основана система госпрограммы, которая сегодня эффективно работает.
«Перечень 24» формировался по схожему принципу, но развития программа не получила. До сих пор Минздрав, обещавший вот вот разработать порядок составления регистра пациентов, ничего не сделал. Многие орфанные заболевания лечатся симптоматически, по большинству из них, к сожалению, вообще нет препаратов. И подход по прежнему остается формальным – переда¬ли проблемный сегмент гособязательств субъектам, а те пусть сами разбираются. И никто толком не посчитал, а может быть, федеральный центр вполне способен взять на себя финансирование наиболее затратной части орфанной госпрограммы. Понятно, что сегодня с бюджетом у нас не все так хорошо, как было раньше. Но очевидно, что какие то вопросы, именно ради эффективности расходов, нужно решать на федеральном уровне.
– Но ведь по ряду орфанных заболеваний есть эффективные зарубежные препараты, перспективные разработки, не получившие пока производственных лицензий, или лекарства, не зарегистрированные в России. Почему эти лончи у нас не проходят?
– Невыгодно. Орфанные препараты – дорогие, и потребность в них не очень большая, при этом нет уверенности в стабильных поставках. И если бы фармацевтические компании знали, что закупка их препарата будет гарантирована в определенном объеме, то, наверное, у них бы и отношение к нашему рынку было другим. А кто будет регистрировать препарат в России, если один регион просит закупить препарат для одного или двух больных, а другой регион вообще игнорирует проблему – по бедности или недосмотру. А что завтра будет, вообще неизвестно.
Да, существует возможность приобретения незарегистрированных препаратов [порядок ввоза незарегистрированных ЛС определен постановлением правительства от 29 сентября 2010 года № 771. – VM]. Но это единичные случаи. Либо препарат приобретает и ввозит благотворительный фонд, либо лекарство предоставляет компания производитель, либо клиника закупает его для своих пациентов. Для такой неритмичной, случайной поставки компания не станет тратиться на регистрацию препарата в России, проще предоставить по запросу незарегистрированный.
Повторю, необходима стабильность в закупках. Я говорю про централизованную закупку, и необязательно через Минздрав. Регулятор дол¬жен выполнять свою основную функцию: формулировать политику охраны здоровья граждан, вырабатывать нормативную базу, выстраивать действенную систему медицинской и лекарственной помощи, разрабатывать и утверждать технологии этих процессов, а не скатываться к выполнению роли закупочного агентства.
– То есть в регионы орфанную программу нельзя было отдавать даже на условиях полноценного субсидирования?
– Объясню, почему нельзя. Как правило, число больных и, как следствие, потребность в препаратах – небольшие. Размывать этот бюджет и функционал по территориям невыгодно. Да, регион получит деньги, но не факт, что закупит необходимое, хотя деньги могут поступить целевым назначением. Я говорю не про все регионы. К сожалению, в ряде регионов такая ситуация наблюдается.
– Так как же обеспечить фармакотерапию пациентов с орфанными заболеваниями?
– Определить четко потребность, составить регистр, определить объемы закупок и отдать все это в федеральный центр. Включить определение орфанных заболеваний в закон – мало, хотя, конечно, очень важно. Причем это было сделано еще при прежнем министре – Татьяне Голиковой. Как и «Перечень 24» – ее заслуга. Необходимо двигаться дальше.